La thérapie génique pour l'albinisme
Presente par SickKids
Définition
La thérapie génique est le traitement des maladies génétique graves et parfois incurables dans lequel un gène mutant est remplacé par un gène sain afin d’assuré la correction d’une anomalie. (Thérapie génique )
Processus
En premier, il insère du matériel génique dans le gène mutée situé dans une cellule. Le matériel génétique est ensuite transporté par un vecteur. Dans la majorité des cas, les vecteurs sont des virus car ces agents pénètre et insère leur matériel génétique naturellement dans les cellules. Par contre, pour qu’un virus soit utile pour ce type de thérapie, ses gènes doivent être remplacés par des nouveaux gènes destinés à la cellule. Si le transfert a été un succès, l’anomalie génétique sera maintenant corriger et le nouveau gène produit la bonne protéine. (Maladie autosomique récessive) (La thérapie génique s’attaque à l’albinisme).
La thérapie génique
Dans le cas de l'albinisme chez les humains, la thérapie génétique n'est pas un traitement actuel (Traitement de l’albinisme). Les seuls traitements qu’il existe sont des traitements palliatifs. Cependant, les scientifiques ont été capables de traiter l’albinisme chez les souris en utilisant la thérapie génétique (La thérapie génique s’attaque à l’albinisme). Dans l’étude, le traitement a permis la croissance de poils pigmentés mais seulement de façon temporaire (La thérapie génique s’attaque à l’albinisme). Ces résultats servent comme source d’espoir pour les personnes atteint de cette maladie dans le futur.
